تعديل جيني ثوري يعيد الأمل لمرضى ضمور العضلات
استخدام جيل جديد من تقنية "كريسبر" لإصلاح الجينات المسببة لمرض ضمور العضلات بنجاح في التجارب السريرية الأولى.
الوصف التفصيلي: أعلن علماء في معهد الهندسة الوراثية عن نجاح علاج تجريبي يعتمد على تقنية التحرير الجيني الدقيق (CRISPR-Prime). العلاج يستهدف بدقة الجزء التالف من الحامض النووي المسؤول عن التدهور العضلي ويقوم باستبداله برمز جيني سليم. في المرحلة الأولى من التجارب السريرية على البشر، أظهر المرضى تحسناً ملحوظاً في القوة العضلية واستعادة بعض الوظائف الحركية دون تسجيل آثار جانبية خطيرة، مما يمثل فجراً جديداً لعلاج الأمراض الوراثية المستعصية.